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非病毒基因傳遞方法比標(biāo)準(zhǔn)病毒方法更有效

2019-10-30 14:30 來(lái)源:上海遠(yuǎn)慕生物試劑

RMIT大學(xué)研究人員開(kāi)發(fā)的非病毒,受生物啟發(fā)的基因傳遞方法已在實(shí)驗(yàn)室測(cè)試中證明是有效的,并且比標(biāo)準(zhǔn)的病毒方法更安全。

基因療法被廣泛認(rèn)為是癌癥研究的下一個(gè)前沿領(lǐng)域,它涉及將新基因引入患者的細(xì)胞中,以替代引起疾病的缺失或功能異常的基因。

由于細(xì)胞的設(shè)計(jì)不能自然吸收基因或任何外源DNA,因此基因治療的最大挑戰(zhàn)是將治療性基因帶入細(xì)胞。

研究集中于使用病毒傳遞系統(tǒng)穿透細(xì)胞,但是與將病毒引入體內(nèi)相關(guān)的風(fēng)險(xiǎn)減緩了從實(shí)驗(yàn)室到臨床的進(jìn)展,F(xiàn)DA僅批準(zhǔn)了三種基于病毒的療法。

盡管更安全且相對(duì)便宜,但由于結(jié)果不同,非病毒方法已成為少于0.25%基因治療研究的重點(diǎn)。

首席研究員拉維·舒克拉(Ravi Shukla)博士說(shuō),解決合適的非病毒方法的空白將是將基因療法帶出實(shí)驗(yàn)室并進(jìn)入臨床的關(guān)鍵步驟。

有效的非病毒方法對(duì)患者而言將更安全,并且可以大大減少將新療法推向市場(chǎng)所需的時(shí)間和費(fèi)用。

我們現(xiàn)在已經(jīng)成功地測(cè)試了一種非病毒替代品,該替代品可以使我們規(guī)避病毒方法所涉及的風(fēng)險(xiǎn),并幫助釋放基因治療的全部潛力?!?/p>

Shukla和他的團(tuán)隊(duì)使用金屬有機(jī)框架(MOF)開(kāi)發(fā)了一種新的非病毒方法,這種方法具有用途廣泛,超多孔的納米材料,幾乎可以用于存儲(chǔ),分離,釋放或保護(hù)幾乎任何生物分子。

這項(xiàng)研究得到了聯(lián)邦科學(xué)與工業(yè)研究組織(CSIRO)的支持,該組織開(kāi)發(fā)了一種技術(shù)來(lái)制造工業(yè)規(guī)模的MOF。

MOF主要用于工業(yè)或化學(xué)目的,在生物學(xué)上的應(yīng)用正日益普及,這些最新發(fā)現(xiàn)表明它們?cè)诜遣《净蛑委熤芯哂袠O好的潛力。

研究人員使用以其生物相容性和可生物降解特性而聞名的MOF亞型將DNA攜帶到細(xì)胞中。

發(fā)現(xiàn)基于MOF的遞送方法對(duì)前列腺癌細(xì)胞有效,并為治療肺癌和乳腺癌以及其他遺傳疾病打開(kāi)了大門。

 
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